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Un fármaco para la anemia falciforme en los adultos también podría beneficiar a los niños
Un estudio halla que niños menores de cuatro años lo toleraron bien
Por Serena Gordon – Reportero de Healthday
Un fármaco llamado hidroxiurea, que está aprobado para su uso en adultos con anemia falciforme o drepanocítica, también puede ayudar a los niños que padecen la enfermedad, sugiere una investigación reciente.
Niños que sufrían de anemia falciforme menores de cuatro años que tomaron el medicamento tuvieron menos visitas al departamento de emergencias por crisis de dolor, admisiones hospitalarias, enfermedades con fiebre y necesidad de transfusiones, halló el estudio.
“La hidroxiurea podría ser una opción para todos los niños con anemia falciforme. Si usted tiene un hijo con anemia falciforme, hable con el médico de su hijo sobre si podría ser adecuado para él”, aconsejó la autora líder del estudio, la Dra. Zora Rogers, profesora de pediatría del Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern, en Dallas.
“No vemos una diferencia en la toxicidad, no vemos una gran diferencia en el crecimiento”, apuntó Rogers, quien también es directora clínica del programa de insuficiencia de la médula ósea y de hematología general del Centro Médico Pediátrico de Dallas. “La hidroxiurea no está causando ningún daño obvio. Tendremos que seguir a los niños durante la adolescencia, pero ahora mismo el mayor tiene nueve años”.
Rogers presentó los hallazgos del estudio el domingo en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology) en San Diego.
En la anemia falciforme, los glóbulos rojos se rigidizan y desarrollan una forma de media luna, lo que con frecuencia lleva a dolor, infección, daño orgánico e incluso accidente cerebrovascular. La hidroxiurea hace que sea menos probable que los glóbulos rojos se doblen de forma anómala, según los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. Las personas que toman el fármaco deben hacerse conteos sanguíneos mensuales para verificar que reciben la dosis más eficaz, apuntó Rogers.
El nuevo estudio dio seguimiento a uno que se realizó con bebés y niños pequeños que sufrían de anemia falciforme. En el estudio anterior, casi 200 bebés de 9 a 18 meses se asignaron al azar a recibir tratamiento con hidroxiurea o un placebo. El estudio, llamado “Baby Hug” (abrazo de bebé), halló que los niños que recibían hidroxiurea tenían menos crisis de dolor, eventos agudos en el pecho, transfusiones de sangre y admisiones al hospital.
Se ofreció a los padres de los 176 niños que completaron al menos 18 meses del estudio Baby Hug la oportunidad de participar en el estudio de seguimiento actual, patrocinado por el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de EE. UU. 163 niños continuaron en el estudio.
En el estudio de seguimiento, todos los niños tuvieron la oportunidad de tomar hidroxiurea. 133 padres eligieron el fármaco.
Los investigadores han tenido una consulta con cada niño cada seis meses, y ahora cuentan con 26 meses de datos de seguimiento. Rogers apuntó que los investigadores tienen casi 500 pacientes años de información de seguimiento.
Al igual que en el estudio inicial, el estudio de seguimiento observó menos visitas a emergencias por crisis de dolor, transfusiones y admisiones al hospital. Por cada cien pacientes años, el estudio halló 28.8 menos visitas a emergencias por crisis de dolor entre los niños que tomaban hidroxiurea, frente a 53.6 entre los que tomaban el placebo. En cuanto a las transfusiones, hubo 18.3 por cada cien pacientes años entre los niños que tomaban el fármaco, frente a 35.9 entre los que tomaban el placebo. Hubo 72.9 admisiones al hospital por cada cien pacientes años entre los que recibían el tratamiento, y 131.7 entre los que tomaban el placebo.
El seguimiento también halló menos enfermedades con fiebre: 28.5 por cada cien pacientes años entre los niños que recibían el fármaco y 61.5 entre los que no.
“Los beneficios superan a los riesgos para la hidroxiurea cuando se administra bajo supervisión”, aseguró el Dr. Lakshmanan Krishnamurti, director de hematología y hemoglobinopatía del Hospital Pediátrico de Pittsburgh. “Este estudio [ofrece] un rayo de esperanza y nos muestra un camino para avanzar. Espero que lleve a cambios en la forma en que los médicos piensan sobre los pacientes de anemia falciforme. Las familias pueden encargarse de los fármacos y acudir a la monitorización”.
“Sabemos lo que 30 años de anemia falciforme le hacen al organismo”, añadió Krishnamurti. “Este estudio cambia el paradigma de la paliación crónica a un intento de administrar un fármaco que ahora cuenta con un récord demostrado de eficacia antes de que ocurra el daño”.
Un segundo estudio que también fue presentado en la reunión el domingo observó el potencial de un efecto secundario de la hidroxiurea llamado genotoxicidad. Un fármaco con efectos genotóxicos tiene el potencial de dañar el ADN. Algunas pruebas de laboratorio han sugerido que esto podría ser posible con la hidroxiurea.
Investigadores del Colegio de Medicina Baylor en Houston y otras instituciones buscaron evidencia de daño en el ADN de bebés y niños pequeños inscritos en el estudio Baby Hug. No hallaron diferencias significativas en las señales que indican el daño en el ADN entre los niños que tomaban el fármaco y los que recibían el placebo, lo que sugiere que cualquier potencial de genotoxicidad es bajo.
Las investigaciones presentadas en reuniones se deben considerar preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por profesionales.
healthfinder.gov
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